Кинески научници покушавају да излече ХИВ једног човека помоћу Цриспр


До тог тренутка научници су се само надали да ће надгледати подмукле болести, лековима попут ПрЕП-а који смањују пренос или антиретровирусне третмане који подупиру имунолошки систем пацијената. Берлински пацијент их је натерао да верују да је тотално уништавање вируса у ствари могуће.

Његова прича галванизовала је лабораторије и компаније широм света да то раде користећи генетски инжењеринг. 2009. године, калифорнијска компанија Сангамо Тхерапеутицс покренула је прва испитивања на уређивању гена за лечење ХИВ-а, користећи старију технологију која се зове цинк-прста нуклеазе. Та испитивања која уређују Т-ћелије неке особе донела су ограничене успехе.

Многи бољи приступ сматрају да се уместо тога уређују ћелије које чине Т ћелије (и сву другу ћелију крви и имунитета) дубоко у људским костима. Познате и као хематопоетске матичне ћелије, отпорније су на уређивање, па им је потребно више ризика и нелагоде. Али ако успете, можете пацијенту да обезбедите животну дозу крви и имуних ћелија имуних на ХИВ. То изгледа оно што Цриспр нуди.

Кинески истраживачки тим који је спровео последњу студију претходно је пресадио мутиране људске ћелије ЦЦР5 са Цриспр-ом у мишеве, чинећи их отпорним на ХИВ инфекцију. У пролеће 2017. године регистровали су мало људско суђење које ће се спровести у болници 307 Народне ослободилачке војске у Пекингу. До сада су истраживачи уписали и лечили само једног пацијента, изјавио је Хонгкуи Денг, директор истраживачког центра за матичне ћелије Универзитета Пекинг и један од коаутора студије. Али Денг очекује да се суђење прошири чим побољшају ефикасност своје технике.

Да би изменили матичне ћелије даваоца, Денгов тим их је ставио у машину која примењује благи електрични удар. То омогућава компонентама Цриспр – ензиму за сечење ДНК и ГПС водичима који му говоре где треба да сече – да прођу кроз ћелијску мембрану и започну с радом. Овакав приступ минимизира потенцијалне грешке, познате и као ефекти ван циља, јер Цриспр је само у ћелијама кратко време, што значи да нису вероватни да ће преварити и разбити ДНК који не би требали. Али то такође значи да се све ћелије не уређују.

У идеалном свету, обе копије гена ЦЦР5 исцепиће се у свих 163 милиона или приближно тако матичних ћелија које су изоловале из донорове коштане сржи. То би поновило оно што је берлински пацијент добио од свог даваоца. Оно што су истраживачи добили уместо тога је много ниже. Након трансплантације само између 5,2 и 8,3 процената ћелија коштане сржи пацијента има најмање један примерак ЦЦР5 уређивања. (Аутори студије нису пријавили колико је ћелија имало обе копије у односу на једну копију.)

Тај број је остао мање или више стабилан током 19 месеци колико су истраживачи до сада пратили пацијента. Али још је важније питање да ли Т ћелије у крви пацијента такође задржавају промену. У специфичној врсти Т ћелија коју ХИВ користи да би се инфилтрирао у имуни систем, сломљена верзија ЦЦР5 била је присутна у само око два процента њих.

„То оставља много простора за напредак“, каже Паула Цаннон, молекуларни микробиолог који проучава ХИВ и уређивање гена на Медицинском факултету Универзитета у Јужној Калифорнији. "На тим нивоима не би се очекивало да ћелије имају много ефекта на вирус."

Још једно клиничко испитивање, које је спровео град Наде у Лос Анђелесу, истражује употребу цинковог прста за уређивање хематопоетских матичних ћелија ХИВ-позитивних људи, са мање агресивним кораком чишћења коштане сржи, као што бисте могли назвати До сада је лечено шест пацијената, а опет, након 500 дана, само око 2 до 4 процента ћелија је пренијело мутацију, према подацима представљеним на ХИВ / АИДС конференцији прошлог месеца у Сијетлу.